La première étude visant à tester la technologie d'édition de gènes CRISPR à l'intérieur du corps humain est sur le point d'être lancée aux États-Unis, selon des reportages.
L'étude prévoit d'utiliser CRISPR pour traiter un trouble oculaire héréditaire qui provoque la cécité, selon l'Associated Press.
Les personnes atteintes de cette maladie ont une mutation dans un gène qui affecte la fonction de la rétine, les cellules sensibles à la lumière à l'arrière de l'œil qui sont essentielles pour une vision normale. La condition est une forme d'amaurose congénitale de Leber, l'une des causes les plus courantes de cécité infantile qui affecte environ 2 à 3 nouveau-nés sur 100 000, selon les National Institutes of Health.
Le traitement corrigera la mutation en utilisant CRISPR, un outil qui permet aux chercheurs de modifier précisément l'ADN à un endroit spécifique, a rapporté l'AP.
Les chercheurs utiliseront une injection pour administrer le traitement directement aux cellules sensibles à la lumière, selon un communiqué d'Editas Medicine, la société qui mène l'étude avec Allergan.
L'essai portera sur un total de 18 patients, à la fois des enfants (âgés de 3 ans et plus) et des adultes.
La nouvelle étude est différente de la recherche controversée d'un scientifique chinois qui a utilisé CRISPR pour éditer les génomes de bébés jumeaux l'année dernière. Dans ce cas, le scientifique chinois a édité l'ADN des embryons et ces altérations géniques pourraient être transmises à la génération suivante, a rapporté l'AP. Dans la nouvelle étude, les modifications d'ADN effectuées chez les enfants et les adultes ne peuvent pas être transmises à leur progéniture, a déclaré l'AP.
